Avapritinib 相關新聞

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Avapritinib 目前有 0 則相關新聞報導，預測適應症 5 個。

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藥物資訊

• 證據等級：L5
• 預測適應症（5 個）：
  • Axial Spondylometaphyseal Dysplasia | 99.92% | L5 | Hold | *PAPSS2* mutation (sulphation defect) — no known KIT/PDGFRA link（99.0%）
  • Bilateral Parasagittal Parieto-Occipital Polymicrogyria | 99.92% | L5 | Hold | Cortical structural malformation (*ADGRG1*/GPR56) — no drug-amenable window（99.0%）
  • Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) | 99.92% | L5 | Hold | Indirect mast cell / PDGFRA-OPC link — speculative, no clinical validation（99.0%）
  • Trichomegaly–Retinal Pigmentary Degeneration–Dwarfism Syndrome | 99.92% | L5 | Hold | *PNPLA6* mutation (phospholipid metabolism) — no KIT/PDGFRA link; extremely rare（99.0%）
  • ALS, Susceptibility To | 99.91% | L5 | Hold | Shares ALS rationale; preventive use in presymptomatic carriers adds ethical complexity（99.0%）

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