Pimobendan
| Evidensniveau: L5 | Forudsagte indikationer: 10 stk. |
Indholdsfortegnelse
- Pimobendan
- Pimobendan: Fra uspecificeret oprindelig indikation til pneumokoniose forårsaget af blandet mineralstøv
Pimobendan: Fra uspecificeret oprindelig indikation til pneumokoniose forårsaget af blandet mineralstøv
Resumé i en sætning
Pimobendan er en PDE3-hæmmer og calciumsensibilisator med inotrop og vasodilaterende virkning. I Danmark er den kun registreret i et veterinært præparat (Cardisan Vet.), og de data, der er indsamlet til denne rapport, angiver ingen godkendt human indikation. TxGNN-modellen forudsiger, at pimobendan kan have effekt på pneumokoniose forårsaget af blandet mineralstøv (blandt i alt 10 forudsagte indikationer), men scoren er uinformativ (50 %). Der er 0 kliniske forsøg og 0 publikationer, som understøtter forudsigelsen.
Hurtigt overblik
| Punkt | Indhold |
|---|---|
| Oprindelig indikation | Ikke angivet i de indsamlede data (det danske produkt er et veterinærlægemiddel uden indikationstekst) |
| Forudsagt ny indikation | Pneumokoniose forårsaget af blandet mineralstøv |
| TxGNN-forudsigelsesscore | 50 % (uinformativ, svarer til et neutralt niveau) |
| Evidensniveau | L5 |
| Markedsstatus i Danmark | Markedsført |
| Antal markedsføringstilladelser | 1 |
| Anbefalet beslutning | Hold |
Hvorfor er forudsigelsen rimelig?
Der er ikke etableret nogen mekanistisk sammenhæng. Pimobendan er en PDE3-hæmmer og calciumsensibilisator med inotrop og vasodilaterende effekt. Data om lægemidlets oprindelige virkningsmekanisme (MOA) mangler i de indsamlede data, så mekanismeanalysen er begrænset.
Pneumokoniose drives af inflammation og lungefibrose udløst af mineralstøv. Der findes ingen data, som forbinder PDE3-hæmning med denne patologi. TxGNN-scoren på 0,5 er uinformativ, og forudsigelsen må derfor betragtes som rent beregningsbaseret og uden understøttende evidens.
Lighed med den oprindelige indikation kan ikke vurderes, da den oprindelige humane indikation ikke er angivet.
Øvrige forudsagte indikationer
Alle ni øvrige forudsigelser har samme score (50 %), evidensniveau L5 og anbefalingen Hold:
| Rang | Forudsagt indikation | Vurdering af mekanistisk sammenhæng |
|---|---|---|
| 2 | Rod-cone-dystrofi med sensorineural døvhed og Fanconi-lignende nyredysfunktion | Ingen sammenhæng; ultrasjælden genetisk multisystemsygdom |
| 3 | MED12-relateret syndrom med intellektuel funktionsnedsættelse | Ingen sammenhæng; forstyrrelse af mediatorkomplekset |
| 4 | Alfa-gal-syndrom | Kun spekulativ (mastcelle-cAMP); vasodilatation kan forværre anafylaksilignende reaktioner |
| 5 | Fødevareproteinudløst allergisk proktokolitis | Ingen plausibel rolle; selvbegrænsende tilstand hos spædbørn |
| 6 | Mastcelleaktiveringssyndrom | Kun spekulativ (cAMP-medieret mastcellestabilisering); risiko for hypotension |
| 7 | Primært mastcelleaktiveringssyndrom | Samme spekulative rationale; sandsynligvis en redundant post |
| 8 | Sekundært mastcelleaktiveringssyndrom | Samme spekulative rationale; sandsynligvis en redundant post |
| 9 | Fødevareproteinudløst enterokolitissyndrom | Ingen sammenhæng; vasodilatation er mekanistisk ugunstig ved hypotension |
| 10 | Tendinopati | Ingen sammenhæng; degenerativ kollagenomdannelse |
Klinisk evidens
Der er på nuværende tidspunkt ingen relaterede kliniske forsøg registreret.
Litteraturevidens
Der er på nuværende tidspunkt ingen relateret litteratur tilgængelig.
Information om markedet i Danmark
| Markedsføringstilladelsesnummer | Produktnavn | Lægemiddelform | Godkendt indikation |
|---|---|---|---|
| 28106691121 | Cardisan Vet. (Alfasan Nederland BV) | Tyggetabletter | Indikationstekst ikke angivet |
Tilladelsen er national, gyldig og omfatter et enkeltstofprodukt til oral anvendelse. Produktet er et veterinærlægemiddel, ikke en human specialitet.
Sikkerhedsovervejelser
Der er ingen tilgængelige data om advarsler, kontraindikationer eller interaktioner i de data, der er indsamlet til denne rapport. Der blev ikke fundet registrerede lægemiddelinteraktioner.
Se godkendt produktresumé (SmPC) for sikkerhedsoplysninger.
Det bemærkes, at PDE3-hæmningens vasodilaterende effekt teoretisk kan være ugunstig ved tilstande med episodisk hypotension eller anafylaksilignende reaktioner (f.eks. alfa-gal-syndrom, mastcelleaktiveringssyndrom og fødevareproteinudløst enterokolitissyndrom).
Konklusion og næste skridt
Beslutning: Hold
Begrundelse: Forudsigelsen hviler udelukkende på en uinformativ modelscore (50 %) uden kliniske forsøg, litteratur eller en etableret mekanistisk sammenhæng. Det eneste danske præparat er desuden et veterinærlægemiddel, og sikkerhedsdata mangler.
For at komme videre kræves følgende:
- Data om virkningsmekanisme (MOA) fra DrugBank
- Produktresumé med advarsler og kontraindikationer fra Lægemiddelstyrelsen (manglende data blokerer sikkerhedsscreeningen)
- Afklaring af en human oprindelig indikation og tilgængelige humane formuleringer
- Prækliniske eller mekanistiske data, der forbinder PDE3-hæmning med pneumokoniose
- En ny prioritering af kandidatindikationerne, da ingen af de ti forudsigelser har understøttende evidens
Ansvarsfraskrivelse
Dette indhold er kun til forskningsformål og udgør ikke medicinsk rådgivning. Klinisk validering er påkrævet før enhver klinisk anvendelse.