Pegfilgrastim
| Evidensniveau: L5 | Forudsagte indikationer: 4 stk. |
Indholdsfortegnelse
- Pegfilgrastim
- Pegfilgrastim: Fra manglende registreret indikation til svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati
Pegfilgrastim: Fra manglende registreret indikation til svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati
Resumé i én sætning
Pegfilgrastim er en pegyleret vækstfaktor (G-CSF-analog), som er markedsført i Danmark, men de data, der er indsamlet til denne rapport, indeholder ingen angivet original indikation. TxGNN-modellen forudsiger, at lægemidlet kan have effekt på svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati (og den overordnede kategori diabetisk retinopati). Der er 0 kliniske forsøg og 0 publikationer, der understøtter forudsigelsen, så den hviler udelukkende på modelbaseret forudsigelse.
Hurtigt overblik
| Punkt | Indhold |
|---|---|
| Original indikation | Ikke angivet i de indsamlede data (indikationsteksten for godkendelsen er tom) |
| Forudsagt ny indikation | Svær ikke-proliferativ diabetisk retinopati |
| TxGNN-forudsigelsesscore | 99,89 % |
| Evidensniveau | L5 |
| Markedsstatus i Danmark | Markedsført |
| Antal markedsføringstilladelser | 1 |
| Anbefalet beslutning | Hold |
Bemærk: Den næste forudsigelse, diabetisk retinopati (overordnet kategori), har en score på 99,73 % og udgør ikke uafhængig evidens. Gentagne poster i forudsigelseslisten er samlet her.
Hvorfor er denne forudsigelse rimelig?
Der foreligger på nuværende tidspunkt ikke detaljerede data om virkningsmekanismen. Pegfilgrastim er en pegyleret G-CSF-analog, der binder til G-CSF-receptoren og stimulerer dannelsen af neutrofile granulocytter samt mobiliserer hæmatopoietiske progenitorceller.
En hypotetisk forbindelse til diabetisk retinopati er, at mobilisering af knoglemarvsafledte (endotele) progenitorceller kunne bidrage til reparation af beskadiget retinal mikrovaskulatur ved diabetes. Det er en mekanisme, der er undersøgt i forbindelse med diabetisk mikrovaskulær sygdom.
Den samme biologi kan imidlertid også virke i den modsatte retning: Den kan fremme patologisk angiogenese (neovaskularisering) eller leukocytmedieret inflammation i nethinden. Forbindelsen er derfor spekulativ, og virkningsretningen (gavn eller skade) kan ikke afgøres uden kliniske data.
Evidens fra kliniske forsøg
Der er på nuværende tidspunkt ingen relaterede kliniske forsøg registreret.
Litteraturevidens
Der er på nuværende tidspunkt ingen relateret litteratur tilgængelig.
Markedsinformation for Danmark
| Markedsføringstilladelsesnummer | Produktnavn | Lægemiddelform | Godkendt indikation |
|---|---|---|---|
| 28106314919 | Cegfila (Mundipharma Corporation (Ireland) Ltd.) | Injektionsvæske, opløsning i fyldt injektionssprøjte | Ikke angivet i de indsamlede data |
Sikkerhedsovervejelser
Der er ikke tilgængelige data om advarsler eller kontraindikationer i de indsamlede data, og der er ikke identificeret kontraindicerede sygdomme i vidensgrafen.
Lægemiddelinteraktioner: Interaktionsopslaget er gennemført og fandt 100 registrerede interaktioner. De viste interaktioner er alle klassificeret som moderate (kilde: DDInter). Eksempler på de interagerende stoffer omfatter:
- Cytostatika og antineoplastiske midler: paclitaxel, mercaptopurin, azacitidin, arsentrioxid, altretamin, trimetrexat, asparaginase, abemaciclib
- Antistoffer og immunmodulatorer: alemtuzumab, aldesleukin, belantamab mafodotin, levamisol, pegvaliase
- Radiofarmaka og radioimmunterapi: iobenguan (I-131), fludeoxyglucose (18F), ibritumomab tiuxetan, tositumomab (med og uden I-131)
- Målrettede midler: acalabrutinib, avapritinib
Se i øvrigt det godkendte produktresumé (SmPC) for fuldstændige sikkerhedsoplysninger.
Konklusion og næste skridt
Beslutning: Hold
Begrundelse: Forudsigelsen har en meget høj modelscore, men er udelukkende grafbaseret (evidensniveau L5) uden kliniske forsøg eller publikationer. Virkningsretningen er uafklaret, da samme biologi både kan tænkes at reparere og forværre retinal mikrovaskulær sygdom.
For at komme videre kræves følgende:
- Systematisk litteratursøgning og præklinisk evidens for G-CSF i diabetisk retinopati, herunder vurdering af risiko for neovaskularisering og inflammation
- Detaljerede data om virkningsmekanisme (MOA)
- Produktresumé (SmPC) med godkendt indikation, advarsler og kontraindikationer fra Lægemiddelstyrelsen
- Vurdering af administrationsvej: Pegfilgrastim gives som injektion, og egnetheden til en retinal indikation (systemisk vs. lokal behandling) er ikke afklaret
- Eventuelt tidlige kliniske eller eksplorative studier, før der overvejes videre udvikling
Ansvarsfraskrivelse
Dette indhold er kun til forskningsformål og udgør ikke medicinsk rådgivning. Klinisk validering er påkrævet før enhver klinisk anvendelse.